转移性集合管癌(mCDC)是一种罕见类型的非透明细胞肾细胞癌(ncRCC)，预后不良且没有标准治疗方法。尽管回顾性系列研究已经记录了卡博替尼Cabozantinib在ncRCC中的益处，但没有前瞻性试验评估这种治疗在mCDC中的效果。
卡博替尼Cabozantinib治疗肾细胞癌(BONSAI)试验是一项开放标签、单臂、2期临床试验，于2018年1月至2020年11月在单一学术中心进行，数据已截止2021年9月，代表意大利泌尿肿瘤研究网络(Meet-URO2)。符合资格的患者根据实体瘤疗效评估标准（RECIST；1.1版）进行了集中确诊的mCDC组织学诊断，并具有可测量的疾病。总共筛查了25名患者。
患者接受卡博替尼Cabozantinib60mg口服，每日一次，直至疾病进展、出现不可接受的毒性作用或撤回同意。
主要终点是根据RECIST1.1版的客观缓解率(ORR)。截至数据截止时，入组的25名患者中，有23人开始接受治疗，因为其中2人因未能通过病理学审查筛选过程而被排除。中位随访时间无法使用反向Kaplan-Meier估计器进行估计。审查的中位时间为11个月（95%CI，0-22个月）。中位年龄（范围）为66（53-74）岁。作为最佳总体缓解，3名患者病情稳定，1名患者实现完全缓解，7名患者部分缓解。ORR为35%（95%CI，16%-57%）。中位无进展生存期为4个月（95%CI，3-13个月）。中位OS为7个月（95%CI，3-31个月）。所有患者均报告至少1起1至2级(G)不良事件(AE)。最常见的G1至G2AE为疲劳(14[60%])、厌食(9[39%])、手足综合征(7[30%])、甲状腺功能减退症(7[30%])、粘膜炎(7[30%]),腹泻（5例[22%]）和高血压（3例[13%]）。报告了6例G3AE：2例动脉高血压、1例肺血栓栓塞、1例出血和2例疲劳。没有因AE导致研究永久中断。4名患者(17%)需要将剂量减少至40mg，4名患者(17%)需要暂时中断以控制毒性作用。
该研究达到了ORR主要终点，显示卡博替尼Cabozantinib对未经治疗的mCDC患者具有令人鼓舞的疗效。进一步的研究正在进行中，以增进对这种肿瘤的分子了解。
