由于只有4%的甲状腺癌是髓样癌，卡博替尼Cabozantinib获得了孤儿药地位。甲状腺髓样癌的随机安慰剂对照试验表明，无进展生存期（中位数11.2与4.0个月；P<.0001）和反应率（卡博替尼Cabozantinib组为27%，安慰剂组为0%）在统计学上有显着改善。研究结果导致FDA于2012年11月批准用于晚期甲状腺髓样癌。Cabozantinib通过抑制转移肿瘤血管生成和肿瘤微环境的受体激酶表现出抗癌活性。它影响多种耐药途径，例如VEGF。骨转移的显着反应和转移性前列腺癌骨扫描的正常化导致两项随机注册试验在转移性CRPC中启动。不幸的是，与对照组相比，这两项研究都没有产生任何益处的证据，尽管前景广阔，但FDA批准用于转移性前列腺癌的治疗并未转化为现实。在晚期前列腺癌中评估的剂量为每天60毫克，而在甲状腺髓样癌中评估的剂量为每天140毫克。
在RCC中，III期试验(METEOR)源于小型药物相互作用试验中注意到的反应结果。该研究显示出有希望的反应率，尤其是在经过预处理的难治性患者组中。卡博替尼Cabozantinib在转移性RCC中的承诺通过METEOR结果实现，并通过CABOSUN试验得到加强。具有讽刺意味的是，尽管在前列腺癌的II期试验中有大量经验，但III期试验得出了阴性结果，这与RCC内的试验形成鲜明对比，后者在I期研究后直接启动了III期试验并取得了阳性结果。CABOSUN已证明卡博替尼Cabozantinib在一线转移性RCC环境中的疗效潜力。在参与研究的中等和低风险人群中，反应率和PFS得到显着改善。
晚期RCC的快速药物开发导致在过去24个月内获得FDA批准的许多疗法的可用性。最近批准的三种方案包括nivolumab、cabozantinib以及lenvatinib和everolimus的组合。这些疗法都没有相互比较，药剂的选择造成了治疗困境。在缺乏经过验证的生物标志物或基因组测试来指导RCC治疗的情况下，决策主要基于临床评估。目前，毒性特征的差异、既往TKI治疗的持续时间和毒性、脑转移的存在、免疫抑制治疗或自身免疫状况是在二线和三线环境中选择治疗时要考虑的临床因素。临床和分子，
卡博替尼Cabozantinib具有广泛的恶性肿瘤药物开发潜力，因为其作用机制包含多靶点效应。单药研究正在三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌、内分泌恶性肿瘤、尿路上皮癌、多发性骨髓瘤和脑瘤中进行。联合研究引起了人们极大的兴趣，尤其是卡博替尼Cabozantinib与免疫检查点抑制剂或PT-2385（一种HIF-1α抑制剂）或谷氨酰胺酶抑制剂CB-839在RCC中的联合研究。详情请扫码咨询：
