LIBRETTO-001是一项针对晚期或转移性实体瘤患者的Selpercatinib塞尔帕替尼的持续性、全球性、开放标签I/II期研究。我们报告了RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的中期患者报告结果。
Selpercatinib是一种一流的具有中枢神经系统活性的高选择性和强效RET抑制剂，在正在进行的晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者中已证明具有临床意义和持久的抗肿瘤活性，具有良好的安全性I/II期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)。客观缓解率(ORR)的主要终点，由独立审查委员会评估，在接受过大量预治疗的患者中为64%（95%置信区间[CI]，54–73）（n=105），中位反应持续时间为17.5个月（95%CI，12-不可评估），63%的反应在中位随访12.1个月时持续。初治患者(n=39)的ORR为85%（95%CI，70%–94%），90%的反应在6个月时持续。基于这些发现，Selpercatinib塞尔帕替尼在多个国家被批准用于治疗RET融合阳性NSCLC。正在进行一项III期试验（LIBRETTO-431；NCT04194944），以在一线治疗晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者中比较Selpercatinib塞尔帕替尼与化疗加或不加免疫疗法。
患者在基线（第1周期，第1天）、大约每隔28天周期完成一次欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷(QLQ-C30)3.0版，直到第13周期，此后每12周完成一次。数据在第13周期进行评估，因为很少有患者达到了较晚的时间点。域评分相对于基线的变化≥10分被认为具有临床意义。
在253名接受Selpercatinib塞尔帕替尼治疗的患者中，239名患者根据既往治疗分为以下亚组：初治（n=39）、一种既往治疗线（n=64）或两种或多种既往治疗线（n=136）。在每个时间点，>85%的患者完成了QLQ-C30。大多数患者在治疗期间总体和每个亚组中的所有健康相关生活质量(HRQoL)领域都保持或改善。整体健康状况出现临床意义改善的患者百分比为61.1%至66.7%，呼吸困难为33.3%至61.1%，疼痛为46.2%至63.0%。61.1%的呼吸困难改善的患者之前接受过两种或多种治疗；首次改善的中位时间为3.4个月。在第一次基线后评估（第3周期）中，45.9%的所有患者报告疼痛减轻≥10分。
在此中期分析中，大多数RET融合阳性NSCLC患者在每次研究访问时在所有QLQ-C30子量表上保持稳定或有所改善，表明在使用Selpercatinib塞尔帕替尼治疗期间通过QLQ-C30测量的HRQoL良好。详情请扫码咨询：
