甲状腺癌是目前比较严重的一种疾病，会危害到患者的日常生活，所以更好的治疗比较关键。这类患者有很大一部分都是RET类基因突变的患者，所以在临床上就会采用塞尔帕替尼进行治疗。这款药物对于RET基因有着出色的抑制作用。后来在临床中也确实表现了不错的疗效。
臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对塞尔帕替尼进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。这项开放标签试验在12个国家的65个中心进行，患者连续28天口服塞尔帕替尼(胶囊或液体制剂)，直到疾病进展、死亡、不可接受的毒性反应或撤回同意。
研究者在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童和成年患者中，评估了塞尔帕替尼的疗效。该试验纳入了19名放射性碘难治患者(如果合适的话)，他们之前接受过另一种全身治疗，8名放射性碘难治患者没有接受任何额外治疗。19名接受过治疗的患者的ORR为79%(95%CI:54%，94%);87%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。对8例接受放射性碘治疗且无其他后续治疗的患者进行疗效评估，所有8名患者均有反应，总缓解率达100%(95%CI:63%，100%)，75%的患者反应持续6个月或更长时间。
另外，在12岁及以上的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中，试验纳入了既往接受过卡博扎尼、凡德他尼或两者治疗的患者，以及未接受这些药物治疗的患者。55名先前接受治疗的患者的ORR为69%(95%CI:55%，81%);76%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。对88例既往未接受MTC治疗的患者进行疗效评估。这些患者的ORR为73%(95%CI:62%，82%);61%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。
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