capmatinib (卡玛替尼) 已被批准用于成年转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者，不过其肿瘤需经 FDA 批准的测试检测到具有导致MET外显子 14 跳跃的突变。
2020年5月6日，卡玛替尼获得该适应症的加速批准。监管决定基于与药物的总体反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR) 有关的初始数据，这些数据已在 GEOMETRY mono-1 2 期试验 (NCT02414139) 中报告。
具体来说，通过独立审查，该药物在初治疾病患者中的 ORR 为 67.9%(95% CI，47.6%-84.1%);在接受过治疗的患者中，这一比率为 40.6%(95% CI，28.9%-53.1%)。初治和预治疗患者的疾病控制率分别为 78.3%(95% CI，66.7%-87.3%)和 96.4%(95% CI，81.7%-99.9%)。
转换为常规批准是基于另外 63 名患者的调查结果，以及额外 22 个月的随访，使研究人员能够检查反应的持久性并确认卡玛替尼取得的临床益处。
多中心、非随机、开放标签、多队列 GEOMETRY mono-1 试验招募了 NSCLC 患者，这些患者的肿瘤具有导致MET外显子 14 跳跃的突变。
根据 RECIST v1.1 标准，患者需要具有EGFR野生型和ALK阴性状态，以及至少 1 个可测量的病灶。排除有症状的中枢神经系统(CNS)转移、临床上显着的不受控制的心脏病或接受过任何 MET 或 HGR 抑制剂的患者。
研究参与者每天两次口服卡玛替尼，每次 400 毫克，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。盲法独立审查委员会 (BIRC) 的 ORR 和 RECIST v1.1 标准作为主要疗效结果衡量标准。另一个感兴趣的疗效结果测量是 BIRC 的 DOR。
疗效人群包括 60 名初治患者和 100 名先前接受过治疗的患者。这些患者的中位年龄为 71 岁(范围 48-90)。大多数患者是女性(61%)，白人(77%)白人;ECOG 体能状态为 1 (74%)。此外，61% 的患者从不吸烟，83% 患有腺癌，16% 患有中枢神经系统转移。
在既往接受过治疗的患者中，81% 接受过一次全身治疗，16% 接受过两次全身治疗，3% 接受过三次全身性治疗。在这个人群中，86% 的人以前接受过以铂类为基础的化疗。
数据显示，在初治患者中，卡玛替尼的 ORR 为 68%(95% CI，55%-80%)，其中完全缓解率为 5%，部分缓解(PR)率为 63%。在该组中，卡玛替尼的中位 DOR 为 16.6 个月(95% CI，8.4-22.1)，49% 的患者的 DOR 至少为 12 个月。
在先前接受过治疗的患者中，卡玛替尼的 ORR 为 44%(95% CI，34%-54%)，其中 PR 率为 44%。这些患者的中位 DOR 为 9.7 个月(95% CI，5.6-13)，其中 36% 的 DOR 持续 12 个月或更长时间。
至少 20% 的患者最常报告的不良反应是水肿、恶心、肌肉骨骼疼痛、疲劳、呕吐、呼吸困难、咳嗽和食欲下降。更多卡马替尼信息可扫描下方二维码咨询：
