斑秃（AA）是一种常见的自身免疫性疾病，并有可能进展为全秃（AT）和普秃（U），严重影响患者的心理健康和生活质量。斑秃发生于任何年龄，但是严重的斑秃通常起始于儿童时期。几项研究和病例报告显示JAK抑制剂治疗斑秃有着很好的疗效。以往的病例系列研究报道了12-19岁的青少年患者系统使用托法替尼（托法替布）治疗，3-7岁的儿童患者外用托法替尼和鲁索替尼治疗。
一项最近的病例系列研究显示4名8-10岁的斑秃患儿系统使用托法替尼治疗取得了良好的效果。在这项报告中，我们对3名5岁或5岁以下的AT和AU患儿系统使用托法替尼治疗。所有患儿都以托法替尼2.5mg每日一次作为治疗开始剂量。例3经过6个月治疗后，头发再生情况不理想（再生＜20%）；此后，将患儿的剂量调整为每周4天剂量为2.5mg每日一次，其余3天剂量为5mg。一名患儿治疗12个月后获得了超过90%的头发再生，其余2名患儿分别在治疗6个月和21个月后头发再生率均大于50%。
虽然儿童使用JAK抑制剂的远期安全性仍然未知，但现已有2-18岁幼年特发性关节炎患儿使用托法替尼治疗的临床试验（NCT02592434和NCT01500551）。根据患儿体重每日2.5mg的剂量比上述临床试验中使用的标准剂量（3.5mg）要低，尽管如此我们的患儿仍然获得了满意的疗效。和以前的报道一致，我们的研究表明对于传统治疗无效的严重AA患儿，托法替尼可能是一种治疗选择。然而，因为JAK抑制剂存在潜在的严重不良反应，包括感染和恶性肿瘤；因此在开始治疗前，有必要对风险和益处进行全面的讨论。
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