随机对照试验证明阿法替尼afatinib是表皮生长因子受体突变阳性（EGFRm+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的合适治疗选择。然而，此类研究通常排除在常规临床实践中接受治疗的患者。我们报告了3b期、开放标签、多中心、单臂探索性试验的中期结果，其中阿法替尼afatinib在现实环境中进行了研究。
患有EGFRm+酪氨酸激酶抑制剂(TKI)初治NSCLC患者接受阿法替尼afatinib40mg口服，每日一次，直至疾病进展或自愿停药。主要目标是安全。
总体而言，479名患者接受了阿法替尼afatinib治疗：中位年龄65岁，8%的患者ECOG体能状态≥2，17%患有脑转移，13%的肿瘤仅含有罕见突变。除一名患者(99.8%)外，所有患者均出现不良事件(AE)。97%/44%的患者出现治疗相关AE（TRAE；任何/等级≥3）；最常见的是腹泻（87%/16%）和皮疹（51%/11%）。258名患者(54%)报告了导致阿法替尼afatinib剂量减少的AE，37名患者(8%)因TRAE停止了治疗。客观缓解率为45.5%，中位缓解持续时间为14.1个月（95%CI：12.2-16.4）。总体人群中出现症状进展的总中位时间和无进展生存期分别为14.9个月（95%CI：13.8-17.6）和13.4个月（95%CI：11.8-14.5）。
阿法替尼afatinib在常规临床实践中的给药耐受性良好，没有新的安全信号，并且在EGFRm+NSCLC患者中显示出良好的疗效。TRAE通常可以通过耐受性指导的剂量减少来控制。总体而言，这些数据独立支持阿法替尼afatinib治疗EGFRm+NSCLC随机对照试验的结果。
