急性髓系白血病(AML)患者中约37%存在FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变，其中内部串联重复(ITD)突变约占30%，酪氨酸激酶结构域(TKD)突变约占7%，FLT3突变是导致诱导化疗或移植后复发的高危因素。吉瑞替尼(Gilteritinib)可靶向抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变，改善患者预后。
传统化疗诱导和巩固治疗均难以克服FLT3突变AML患者的不良预后，国内外指南一致推荐诱导缓解后优选移植治疗，但移植前/后FLT3突变微小残留病(MRD)阳性患者复发率仍然较高。FLT3突变复发/难治性(R/R)AML患者预后极差，使用吉瑞替尼(Gilteritinib)可增加移植机会，移植后维持治疗还可显著延长生存。一项国际多中心MORPHO研究显示，移植前/后FLT3突变MRD阳性的患者均可从吉瑞替尼(Gilteritinib)维持治疗中显著获益，2年无复发生存(RFS)率分别为70.4%和74.3%，而对照组为57.4%和51.0%(P=0.0215;P=0.0143)，基于其FLT3-ITD分子学持续深度抑制特性，有望进一步改善患者生存预后。此外，吉瑞替尼(Gilteritinib)还可增强移植物抗白血病(GVL)效应，进一步强化移植疗效。
丰富的循证医学证据已表明，无论是吉瑞替尼(Gilteritinib)单药治疗还是以吉瑞替尼为基础的联合治疗方案，均可为FLT3突变R/R AML患者带来治疗获益。该指导原则的制定，为临床应用吉瑞替尼提供重要参考。
