目的:观察是目前阴燃型多发性骨髓瘤的护理标准。我们假设来那度胺Lenalidomide的早期干预可以延缓症状性多发性骨髓瘤的进展。
方法:我们进行了一项随机试验，评估单药来那度胺Lenalidomide的疗效，并与中危或高危冒烟型多发性骨髓瘤患者的观察结果进行比较。在28天周期的第1至21天，以25mg的剂量口服来那度胺Lenalidomide。主要终点是无进展生存期，疾病进展需要因多发性骨髓瘤和生化进展而出现终末器官损伤。
结果:182名患者被随机分配——92名患者被分配到来那度胺Lenalidomide组，90名患者被分配到观察组。中位随访时间为35个月。来那度胺Lenalidomide组中50%（95%CI，39%至61%）的患者观察到治疗有反应，而观察组没有反应。与观察相比，来那度胺Lenalidomide组的无进展生存期显着延长（风险比，0.28；95%CI，0.12至0.62；P=.002)。来那度胺Lenalidomide组的1年、2年和3年无进展生存率分别为98%、93%和91%，而观察组分别为89%、76%和66%。仅报告了6例死亡，其中来那度胺Lenalidomide组有2例，而观察组有4例（死亡风险比，0.46；95%CI，0.08至2.53）。25名接受来那度胺Lenalidomide治疗的患者(28%)发生了3级或4级非血液学不良事件。
结论:来那度胺Lenalidomide早期干预冒烟型多发性骨髓瘤可显着延缓症状性多发性骨髓瘤的进展和终末器官损伤的发展。
