RET抑制剂当中，最经典的两款药物为塞尔帕替尼Selpercatinib，目前的适应症主要集中于非小细胞肺癌和甲状腺癌。根据2022年ASCO年会上公开的，LIBRETTO-001试验的拓展随访数据，塞尔帕替尼Selpercatinib在多种类型的RET融合阳性实体瘤（包括了难治性胃肠道恶性肿瘤）患者当中，都有持久而显著的疗效。
这项试验当中的受试患者，绝大部分为非小细胞肺癌、甲状腺癌，也包括了45例其他类型实体瘤的患者，涵盖了包括胰腺癌（12例）、结肠癌（10例）、唾液腺癌、肉瘤、乳腺癌、皮肤癌、胆管癌、神经内分泌癌、卵巢癌、小肠癌等在内的多达14类癌症，不包括已经获批的非小细胞肺癌与甲状腺癌。在其中，41例患者的病灶可以评估，并在此次公布了疗效数据。在这些患者当中，塞尔帕替尼Selpercatinib治疗的整体缓解率为44%，中位缓解持续时间达到了24.5个月；患者的中位无进展生存期为13.2个月，中位总生存期为18.0个月；患者的1年无进展生存率为53.1%，1年生存率为66.8%。根据研究者的描述，在接受治疗的可评估患者当中，80%的患者肿瘤有不同程度的缩小。
塞尔帕替尼Selpercatinib的疗效指标为总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。对于转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌的治疗:105例已接受铂类化学疗法治疗的患者,ORR为64%,DOR为81%；39例未经治疗的患者,ORR为85%,DOR为58%12l。对于RET突变型甲状腺髓样癌的治疗:55例接受过治疗的患者,0RR为69%,DOR为76%；88例未经治疗的患者,ORR为73%,DOR为61%。对于RET融合阳性甲状腺癌的治疗:19例已接受治疗的患者,ORR为79%,DOR为87%；8例未经治疗的患者,ORR为100%,DOR为75%。更值得一提的是，在存在脑转移的26名患者中，颅内的客观缓解率(ORR)竟达到了84.6%。其中这26名患者中有22名出现了完全或部分缓解。这意味着明星药物塞尔帕替尼Selpercatinib不仅实力对抗RET突变的晚期肺癌，更是一款强效抗脑转的药物。详情请扫码咨询：
