塞尔帕替尼Retevmo还表现出针对颅内病变的抗肿瘤活性。在CNS人群(n =8)中，ORR为62.5%(95%CI,24.5–91.5;5/8)。在入组时有可测量的CNS转移的5名患者中，IRC评估的颅内ORR为80%，其中1名患者(20%)为颅内CR，3名患者(60%)为颅内PR，1名患者(20%)为颅内PR。颅内SD。中位DOR尚未达到，并且在中位随访9.3个月时仍有100%的缓解。
安全人群由77名RET融合阳性NSCLC和RET改变TC入组患者组成，所有患者均接受了塞尔帕替尼Retevmo治疗。中位治疗依从性为106.84%（Q1-Q3，102.73-110.24），中位接受周期数为10个（范围，1-13）。中位随访时间为9.7个月（95%CI，9.0–10.2）后，84.4%的患者仍在接受治疗。中位治疗持续时间为40.29周（范围为2.29-51.29周），中位相对剂量强度为100.0%（Q1-Q3，85.27-106.84）。在77名患者中，75名(97.4%)经历了至少一种治疗引起的AE(TEAE)，其中大多数是可控制或可逆的。任何级别最常见的TEAE如下：丙氨酸转氨酶(ALT)(64.9%)、天冬氨酸转氨酶(AST)(61.0%)和血胆红素(39.0%)水平升高；血小板减少症（39.0%）；高血压（36.4%）；和低白蛋白血症（33.8%）。总共有46名(59.7%)患者经历过至少一次⩾3级TEAE。最常见的⩾3级TEAE是高血压（19.5%）；ALT(15.6%)和AST(15.6%)水平升高；血小板减少症（10.4%）；心电图QT延长（7.8%）。⩾3级治疗相关AE与TEAE高度一致。
77名患者中只有4名(5.2%)因TEAE停用塞尔帕替尼Retevmo，其中3名(3.9%)经研究者评估被认为与塞尔帕替尼Retevmo相关：过敏、血小板计数减少和肝功能异常（各1名患者）。TEAE导致32.5%(n =25)的患者剂量减少。导致剂量减少的最常见TEAE是过敏（9.1%；n =7）；AST（7.8%；n =6）和ALT（6.5%；n =5）水平升高；血小板计数减少（5.2%；n =4）。截至2021年3月25日的数据截止日期，有1例(1.3%)5级急性胰腺炎TEAE被认为与塞尔帕替尼Retevmo无关，发生在RET患者中-突变型MTC。
还对所有入组的NSCLC患者（n =47）进行了安全性评估。总体而言，塞尔帕替尼Retevmo在两个患者群体中的安全性相似。总共有46名(97.9%)患者经历过至少一次TEAE，大多数TEAE为1级或2级。总共有29名(61.7%)患者经历过至少一次⩾3级TEAE。最常见的⩾3级TEAE是AST水平升高（21.3%；n =10）、高血压（19.1%；n =9）、ALT水平升高（17.0%；n =8）和血小板减少症（17.0%；n=8）。n =8）。TEAE导致3名(6.4%)患者停用塞尔帕替尼Retevmo，其中2名(4.3%)被认为与塞尔帕替尼Retevmo相关：血小板计数减少和肝功能异常（各1名患者）。TEAE导致18名(38.3%)患者的剂量减少。导致剂量减少的最常见TEAE是AST水平升高（12.8%；n =6）、过敏（12.8%；n =6）、血小板计数减少（8.5%；n =4）和ALT水平升高（6.4%；n =3)。该人群中没有因TEAE导致死亡。既往接受过免疫治疗的NSCLC患者(n =11)或未接受过免疫治疗(n =36)任何级别（100%和97.2%）和⩾3级（63.6%和61.1%）的TEAE发生率相当，两个亚组中任何级别最常见的TEAE是ALT和AST水平升高以及下降血小板计数。然而，由于样本量相对较小，应谨慎解释这些发现。总体而言，这些安全性数据表明塞尔帕替尼Retevmo具有良好的耐受性，并且塞尔帕替尼Retevmo在中国RET改变肿瘤患者中的安全性与LIBRETTO-001中包含的全球人群和东亚人的研究结果一致。详情请扫码咨询：
