目的：塞尔帕替尼Retevmo是一种一流的、高选择性的、有效的CNS活性RET激酶抑制剂，目前被批准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。我们提供了超过原始报告人群(n=144)两倍(n=316)的注册数据集更新，并更好地描述了长期疗效和安全性。
方法：患者被纳入LIBRETTO-001，这是一项I/II期、单臂、开放标签研究，用于塞尔帕替尼Retevmo治疗RET改变的癌症患者。对RET融合阳性NSCLC患者进行了分析，包括69名未接受过治疗的患者和247名既往接受过含铂化疗的患者。主要终点是客观缓解率（ORR；RECISTv1.1，独立审查委员会）。次要终点包括反应持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、总生存期和安全性。
结果：在初治患者中，ORR为84%（95%CI，73至92）；6%达到完全缓解(CR)。中位DoR为20.2个月（95%CI，13.0至无法评估）；40%的反应在数据截止时仍在进行中（中位随访20.3个月）。中位PFS为22.0个月；35%的患者在数据截止时存活且无进展（中位随访21.9个月）。在铂类化疗预处理患者中，ORR为61%（95%CI，55至67）；7%实现了CR。中位DoR为28.6个月（95%CI，20.4至无法评估）；49%的反应是持续的（中位随访21.2个月）。中位PFS为24.9个月；38%的患者存活且无进展（中位随访24.7个月）。在独立审查委员会可测量的基线CNS转移的26名患者中，颅内ORR为85%（95%CI，65至96）；27%是CR。在完全安全人群(n=796)中，中位治疗持续时间为36.1个月。塞尔帕替尼Retevmo的安全性与之前的报告一致。
结论：在一个具有长期随访的大型队列中，塞尔帕替尼Retevmo在先前接受过治疗和未接受过治疗的RET融合阳性NSCLC患者中继续表现出持久和强大的反应，包括颅内活动。详情请扫码咨询：
