统计分析索马鲁肽Semagalutide的试验数据详情

　　计算了 600 名参与者的样本量进行索马鲁肽试验（Semagalutide），为分层测试过程中的 7 个终点提供 86% 的功效，为共同主要终点提供大于 99% 的功效。疗效终点采用完整分析集（即所有参与者随机分配到一个治疗组，无论他们是否开始治疗），不良事件终点采用安全性分析集（即所有随机参与者暴露于至少 1 剂随机治疗）。

　　观察期包括试验期间（试验期间，无论治疗中止或抢救干预）和治疗期间（其中任何剂量的试验产品在前两周内给药以进行疗效分析，或在之前的49 天用于不良事件分析[即，排除试验产品的任何临时治疗中断期]）。在主要和次要确认性终点方面，皮下 索马鲁肽优于安慰剂的优效性按等级顺序进行评估，在测试等级中的后续终点之前，需要达到 5% 的显着性水平。统计分析的所有结果连同相关的 2 侧 95% CI 和相应的P值（显着性定义为P < .05）。支持性次要终点分析的结果应解释为探索性的，因为多重比较可能导致 I 型错误。所有统计分析均使用 SAS 版本 9.4 TS1M5 进行。

　　如别处所述，使用两个估计来解决不同的科学问题。主要的分层统计分析基于治疗政策估计值（类似于意向治疗分析），它量化了所有随机参与者的平均治疗效果，无论是否坚持治疗或开始救援干预（即、抗肥胖药物或减肥手术）。分别通过协方差和逻辑回归分析分析连续和分类终点（均以随机治疗作为因素，基线值作为协变量）。

　　缺失数据采用多重插补方法进行插补，类似于 McEvoy 所描述的方法。缺失的体重测量值是通过从相关随机治疗组中接受随机治疗的参与者的第 68 周的可用测量值中抽样来估算的。缺失值被多重估算（×1000）。对 1000 个完整数据集中的每一个进行分析，得出 1000 个估计值，这些估计值通过使用 Rubin的公式进行组合以获得总体估计值。

　　试验产品估计量化了所有随机参与者的平均治疗效果，假设他们在试验期间继续接受随机治疗（并且没有救援干预）。对于此估计，使用混合模型分析连续终点以进行重复测量。分类终点采用逻辑回归分析，以治疗为唯一因素；对于缺失数据，分类基于混合模型的预测值进行重复测量。试验产品估计值对数据进行建模以假设所有参与者都坚持治疗，通常比治疗政策估计值产生更高的体重减轻估计值，其中包括所有参与者的数据，无论治疗依从性如何。所有报告的结果均用于治疗政策估计，更多索马鲁肽详情可咨询下方微信。