促纤维增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) 是一种侵袭性、通常致命的软组织肉瘤，缺乏最佳的挽救方案。我们回顾性审查了标准化疗失败后在 MD 安德森癌症中心接受帕唑帕尼/培唑帕尼治疗的 29 名预先治疗的 DSRCT 患者的数据。
方法：
回顾了 2012 年 1 月至 2016 年 12 月接受治疗的患者的病历，并进行了回归分析。使用 Kaplan-Meier 方法估计中位无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)，并通过对数秩检验评估生存期差异。在帕唑帕尼开始后的预定 12 周时间点，使用具有里程碑意义的统计分析来评估 OS。
结果：
帕唑帕尼治疗的平均年龄为 27.5 岁（范围，6.3-50.1 岁）。根据RECIST 1.1标准，16例（55%）疾病稳定，1例（3%）部分缓解，1例（3%）完全缓解，11例（38%）疾病进展。估计的中位 PFS 为 5.63 个月（95% 置信区间 [CI]：3.23–7.47）。中位 OS 为 15.7 个月（95% CI：10.3–32.4）。截至 2016 年 12 月，11 名患者 (38%) 仍存活，中位随访时间为 16.8 个月（范围 3.8-30.1）个月。包括 400 和 800 毫克之间的剂量。帕唑帕尼耐受性良好，23 名（79%）患者继续用药直至疾病进展或死亡，4 名因副作用停药，2 名患者在数据分析时仍在服用帕唑帕尼。
结论：
在迄今为止在 DSRCT 中进行的最大规模研究中，帕唑帕尼/培唑帕尼在缺乏良好治疗选择的大量预处理患者中具有良好的耐受性和临床活性。
促纤维增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) 是一种罕见的、极具侵袭性的软组织肉瘤亚型，最常见于青少年和年轻成年男性。不存在 DSRCT 特异性疗法，并且由于缺乏更好的治疗方法，目前的疗法依赖于美国食品和药物管理局批准的药物，如帕唑帕尼，这些药物在其他肉瘤亚型中表现出临床活性。本文描述了迄今为止使用帕唑帕尼作为重度预处理 DSRCT 患者的抢救治疗的最大经验。帕唑帕尼具有良好的耐受性和临床活性，超过了欧洲癌症研究和治疗组织提出的指示“活性”肉瘤药物的预定义指标（5.63 个月无进展生存期 [PSF]。
在本文中，我们报告了迄今为止对接受帕唑帕尼治疗的转移性 DSRCT 患者进行的最大的单机构评价。作为三级护理和主要转诊中心，我们的人群包括具有不同程度转移性疾病的儿童和成人患者的异质子集，这些患者在接受多靶点酪氨酸激酶抑制剂帕唑帕尼之前接受了多达七种化疗方案。这些先前的治疗方案包括多模式治疗的独特组合，包括标准护理尤文样烷化治疗、大剂量异环磷酰胺和环磷酰胺/长春瑞滨和含拓扑异构酶的方案，包括伊立替康/替莫唑胺和环磷酰胺/拓扑替康，它们联合使用细胞减灭术、腹腔内热疗和全腹放疗。n = 18) 的研究人群。
与先前的研究一致，我们的患者人群主要是男性（79%，n = 23）。与之前的报告一样，我们的大多数研究人群是青少年和年轻人，其中 68% 的患者在开始治疗时年龄小于 30 岁。一般来说，DSRCT 患者通常表现为晚期疾病。在我们的患者群体中，52% 的患者在诊断时患有转移性疾病，其中 34% 的患者出现两个或更多远处转移部位。由于 DSRCT 具有弥漫性腹盆腔肉瘤的典型表现，美国癌症分期联合委员会未应用，因为几乎整个队列都被认为是 IV 期疾病。
接受帕唑帕尼/培唑帕尼作为补救治疗的患者估计中位 PFS 为 5.63 个月（95% CI：3.23-7.47），估计中位 OS 为 15.7 个月（95% CI：10.3-30.24）。这些结果与 PALETTE 研究的已发表结果相比毫不逊色，该研究报告的一组 STS 患者的 PFS 为 4.5 个月，OS 为 12.5 个月，其中仅包括三名 DSRCT 患者。Frezza 等人对多机构经验的小型回顾性回顾。在接受帕唑帕尼治疗的晚期 DSRCT 患者中建立了相当的 OS（15.4 个月；95% CI：1.5-29.3），但 PFS 更高，为 9.2 个月（95% CI：0-23.2）。虽然很难直接比较这两项研究的结果，但其中一些差异可能是由于患者人口统计数据、呈现临床特征以及我们研究人群的大量预处理性质的差异。
作为一种很少有蛋白质组或遗传靶点的罕见孤儿肿瘤，DSRCT 目前可用的治疗选择有限，超出了其他 SRBCT 采用的标准护理疗法。在抢救环境中，我们的研究表明，帕唑帕尼/培唑帕尼耐受性良好，并且有可能延长 OS，即使在经过大量预处理的患者中也是如此。虽然不能治愈，但 5.6 个月的 PFS 无疑对努力对抗这种极具侵袭性的恶性肿瘤的青少年和年轻成人患者具有价值。因此，帕唑帕尼应被视为晚期 DSRCT 患者的额外抢救方案。微信扫描下方二维码了解更多：
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