获得性严重再生障碍性贫血（SAA）具有免疫发病机制，抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的免疫抑制治疗（IST）是有效的治疗方法。与历史 IST 队列相比，添加到标准 IST 中的艾曲波帕 ( eltrombopag ) 与初治 SAA 患者更高的总体和完全缓解率相关。我们对该试验进...
在 SAA （严重再生障碍性贫血）中使用艾曲波帕（ eltrombopag ）的最初目标是刺激残留的干细胞增殖并改善造血和血细胞计数。最初，考虑到频繁的血小板输注（每周一次或两次）往往对持续性血细胞减少症和影响生活质量的患者产生更多限制，因此寻求血小板...
下一步的开发步骤是将艾曲波帕（ eltrombopag ）与 SAA （严重再生障碍性贫血）中最活跃的 IST（初始免疫抑制治疗）方案、马 ATG/CsA，用于不适合预先进行造血干细胞移植 (HSCT) 的患者（缺乏供体、高龄、合并症和/或患者偏好） .这种结合 2 种免疫抑制...
2 期研究中，9 名难治性 SAA 患者接受了 150 毫克的艾曲波帕（ eltrombopag ）起始剂量（没有增加），持续 6 个月（固定剂量研究）。之所以选择这种设计，是因为增量研究中的大多数反应发生在 150 mg 时，表明它是更有效的剂量。治疗持续时间从 3 或 4...
自从几十年前马抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 获得批准以来，在严重再生障碍性贫血 (SAA) 中具有活性的疗法出现了很长时间的中断。这种情况在 2014 年发生了变化，当时血小板生成素受体激动剂艾曲波帕（ eltrombopag ）因对初始免疫抑制治疗 (IST) 的反应不足...
总体而言，艾曲波帕（ eltrombopag ）的耐受性良好。在 PETIT 和 PETIT2 中，试验期间报告的最常见不良反应包括头痛、上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻和转氨酶。在这两项试验中，临床上显着的不良事件很少见。 肝胆实验室异常。 由于存在严重且可能...
艾曲波帕（ eltrombopag ）在一项针对慢性 ITP 成人患者的试验中进行评估。Bussel 等人首先评估了艾曲波帕对难治性慢性 ITP 成人患者的疗效和安全性，并证明血小板计数呈剂量依赖性升高。艾曲波帕耐受性良好，副作用极小。Bussel 等人的研究还表明，艾曲...
艾曲波帕（ eltrombopag ）是一种小分子非肽激动剂，与 TPO 受体的近膜结构域（残基 H499）结合，导致通过 JAK/STAT、AKT 和 MAPK 通路进行信号传导，类似于 TPO 的信号传导机制。因为它与 H499 结合，艾曲波帕不与鼠类 mpl 结合。该残基在小鼠中不保守...
艾曲波帕（ eltrombopag ）是目前美国食品和药物管理局批准的唯一一种用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的血小板生成素受体激动剂。这种每天一次的口服疗法在儿童中显示出良好的疗效和不良反应。两项多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（PETIT [...
我们将艾曲波帕（ eltrombopag ）（一种血小板生成素受体激动剂）添加到先前未经治疗的重度再生障碍性贫血患者的标准免疫抑制治疗中。在这项前瞻性 1-2 期研究中，主要终点是完全血液学反应，定义为 6 个月时血细胞计数正常或接近正常。与没有强烈反应的...
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