中度再生障碍性贫血 (MAA) 或低生产性单系血细胞减少症 (UC) 患者没有标准或广泛有效的治疗方法。艾曲波帕 ( eltrombopag ) 是一种小分子血小板生成素模拟物，先前已显示可在难治性重度再生障碍性贫血 (SAA) 患者中产生持久的低毒性多谱系血液学反应。其...
经过艾曲波帕（ eltrombopag ）试验后，骨髓活检的系列样本显示，92 名患者中有 79 名（86%）在 3 或 6 个月时细胞结构有所改善。纤维化的发生率没有增加。基线时骨髓 CD34+ 细胞的中位数在 3 个月时增加了 3 倍。通过流式细胞术对 13 名患者的造血干细...
7 名肝酶水平短暂升高的患者在头 2 周内短暂停用艾曲波帕（ eltrombopag ）。研究人员将两个严重的不良事件，2 级（患者 86）和 3 级（患者 54）的皮疹归因于艾曲波帕，并导致药物停药（患者 86 分别为 4 周和 6 周）在 54 号患者中）。研究人员未归因于...
获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕（ eltrombopag ）（一种合成的血小板生成素受体激动剂）导致几乎一半患者的血...
艾曲波帕（ eltrombopag ）暴露的中位持续时间为 2.37 年（范围，2 天至 8.76 年）。在研究期间，302 名患者中有 285 名（94%）需要改变艾曲波帕的剂量（包括频率）。其中，302 名患者中有 252 名（83%）至少增加了 1 次剂量（或给药频率），218 名患者...
头痛 最常见的艾曲波帕（ eltrombopag ）副作用是头痛、鼻咽炎和上呼吸道感染。大多数 AE 为 1 级或 2 级。3 级和 4 级 AE（不良反应）分别发生在 78 名 (26%) 和 19 名 (6%) 患者中。大多数 3 级或 4 级事件分别发生在 1 名患者中，超过 6 名患者均...
在研究中接受至少 2 年治疗并由于艾曲波帕（ eltrombopag ）的商业可用性而退出研究的患者被认为已完成 EXTEND，无论他们是否继续使用艾曲波帕。血小板计数未达到 50 × 10 9的患者/L 或更多但从艾曲波帕治疗中获益（由他们的医生确定）被允许在研究中继...
在 2/3 期试验中，艾曲波帕（ eltrombopag ）治疗慢性/持续性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者 6 个月或更短时间可增加血小板计数并减少出血。开放标签 EXTEND 研究评估了艾曲波帕在已完成先前艾曲波帕研究的 ITP 成人患者中的长期安全性和有效性。对于入...
对于缺乏匹配的兄弟姐妹供体的 SAA 儿童的最佳一线治疗尚未确定。对于那些接受艾曲波帕（ eltrombopag ）治疗的人来说，反应很好，但复发和克隆进化仍然令人担忧，特别是对于随着时间的推移获益最多的儿童。移植相关发病率和死亡率的改善使匹配的无关供...
在儿科艾曲波帕（ eltrombopag ）组共有 28 名应答者中，43% 复发（n= 12），而儿科 IST 组为 27%（63 名应答者中的 17 名）。EPAG 组的中位复发时间为 349 天，IST 组为 585 天。EPAG 组的复发在 6 个月后达到峰值，并在 2 年后再次出现。EPAG 组的复发...
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