艾曲波帕（ eltrombopag ）虽然被设计为巨核细胞中 Tpo 受体的刺激剂，但随后被发现具有三系造血刺激和免疫调节特性。多项研究表明其在 HSCT 后环境中的安全性，不良事件仅限于自限性皮疹和无症状转氨酶升高，无需停药。艾曲波帕诱导骨髓纤维化、动脉血...
虽然缺乏植入或原发性移植失败是造血干细胞移植的罕见并发症（发生在 2-3% 的病例中），但 HSCT 后持续性血细胞减少，称为移植功能不良 (PGF) 可能发生在多达 20%的患者。PGF 的确切定义尚未标准化，但研究中使用的定义是持续性血小板减少症（血小板计数...
造血干细胞移植 (HSCT) 后的血小板减少症可能是由多种病因引起的，甚至可能是多因素的，据报道其发病率高达 20%。出于临床目的，HSCT后的血小板减少症被归类为。长期孤立性血小板减少症定义为 HSCT 后 ≥ 90 天依赖血小板输注和继发性血小板恢复失败 (SF...
艾曲波帕（ eltrombopag ）是血小板生成素受体的小分子口服激动剂。最初用于改善慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 中的血小板减少症，后来发现它对血小板减少症的各种其他病因以及遗传性骨髓衰竭综合征有效。最近，它已被用于同种异体造血干细胞移植（HSCT...
在 PETIT 试验中评估了艾曲波帕（ eltrombopag ）在儿童中的疗效和安全性，该试验评估了 ITP 儿科患者（PETIT：艾曲波帕在患有慢性特发性血小板减少性紫癜 [ITP] 的儿科患者中的疗效和安全性研究；PETIT2：一项新的研究儿童慢性免疫性血小板减少症 [ITP]...
艾曲波帕（ eltrombopag ）在口服后主要排泄到粪便中，这表明主要的排泄器官是肝脏。一些研究表明，肝脏摄取是由有机阴离子转运肽 1B1 (OATP1B1) 介导的，而肠道摄取可能部分由乳腺癌抗性蛋白介导。艾曲波帕主要通过 CYP1A2 和 CYP2C8 酶（形成单氧合产...
艾曲波帕（ eltrombopag ）是目前唯一获得美国食品和药物管理局批准的用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的血小板生成素受体激动剂。这种每天一次的口服疗法在儿童中显示出良好的疗效和不良反应。两项多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（PETIT [...
目前的研究发现，口服剂量高达 300 mg/d 的 EPAG（艾曲波帕， eltrombopag ）通常耐受性良好，并且在 50% 的 MAA/UC 患者中产生了具有临床意义的反应，无论之前的治疗如何。在主要终点，红细胞反应比血小板反应发生得更频繁，尽管在方案的扩展阶段，血小...
34 名可服用艾曲波帕（ eltrombopag ）的患者在 2012 年 2 月至 2017 年 3 月期间入组，其中 31 名患有 MAA，3 名患有 UC。在对已知骨髓衰竭基因的预测致病突变进行种系检测时，患有临床 Diamond-Blackfan 贫血 (DBA) 的独特患者编号 10 (UPN10) 在RPS19...
艾曲波帕 (EPAG, eltrombopag ) 是一种小分子、非肽类口服血小板生成素受体激动剂。我们曾报道 EPAG 可在 IST 难治性 SAA10患者中产生持久的血液学反应和低毒性并且与单独接受 ATG/CSA 治疗的历史对照受试者相比，在初治 SAA 患者中添加 ATG/CSA 时的反...
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