艾曲波帕eltrombopag用于儿童免疫性血小板减少症

　　艾曲波帕（eltrombopag）是目前美国食品和药物管理局批准的唯一一种用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的血小板生成素受体激动剂。这种每天一次的口服疗法在儿童中显示出良好的疗效和不良反应。两项多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（PETIT [艾曲波帕治疗慢性特发性血小板减少性紫癜 (ITP) 血小板减少症儿童患者的疗效和安全性研究] 和 PETIT2 [儿童慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 新药物研究] , 一种可导致容易瘀伤、牙龈出血或体内出血的血小板计数低的血液疾病]) 显示出提高血小板计数、减少出血的功效，减少对伴随的 ITP 治疗的需要，副作用相对较少。

　　免疫性血小板减少症 (ITP) 是儿童最常见的自身免疫性血细胞减少症，被定义为孤立的低血小板计数 (<100 × 109/L) 在没有根本原因的情况下。大多数患有 ITP 的儿童不会有明显的出血症状，并且会在诊断后的 12 个月内经历血小板减少症的自发消退。然而，这些儿童中高达 25% 会发展为慢性 ITP，有些儿童有明显的出血症状或出血风险，需要继续治疗。儿童慢性 ITP 的管理尚未达成共识。慢性 ITP 的治疗选择包括利妥昔单抗、口服免疫抑制剂、血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA) 和脾切除术。口服 TPO-RA 艾曲波帕于 2015 年获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于慢性ITP儿童。

　　最常报告的药物相关不良反应包括头痛、恶心和肝胆实验室异常。儿童的长期安全性数据有限，成人研究未显示血栓形成、骨髓纤维化或白内障形成的临床显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血 (AA)，并有可能扩大用于 ITP 和重度 AA 以及与血小板减少症相关的其他疾病。对成人的研究并未发现血栓形成、骨髓纤维化或白内障形成的发生率在临床上显着增加。

　　艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血 (AA)，并有可能扩大用于 ITP 和重度 AA 以及与血小板减少症相关的其他疾病。对成人的研究并未发现血栓形成、骨髓纤维化或白内障形成的发生率在临床上显着增加。艾曲波帕也已被批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血 (AA)，并有可能扩大用于 ITP 和重度 AA 以及与血小板减少症相关的其他疾病。