Jazz急性髓性白血病新药Vyxeos获批上市 40年来新突破

康安途海外医疗 Jazz Pharmaceuticals的新药Vyxeos是一种由两种化疗药柔红霉素和阿糖胞苷组成的脂质体注射剂。“这是首个专门针对这两种高危AML的获批疗法，”FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说，“Vyxeos将两种常用的化疗药按固定比例融合成一款药剂，相比单独接受两种药物治疗，使用Vyxeos治疗的患者生存期更长。”

“Vyxeos是针对这一患者群体，首个在随机的3期临床试验中，较标准疗法显着延长总体生存期的化疗方案，” Moffitt癌症中心的恶性血液学系主任Jeffrey E. Lancet博士说：“这些患者的预后都很差，美国FDA的批准带来了一项受欢迎的治疗新进展。”



“Vyxeos是40多年来，针对这些患者群体的首个全新化疗突破，” Jazz Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Bruce Cozadd先生说道：“我们承诺解决血液癌症群体的未满足需求，美国FDA对Vyxeos的批准也反映了这一点。”

急性髓性白血病（AML）是一种骨髓细胞异常增殖的恶性癌症，主要表现为血液中白细胞持续性升高，具有发病快、易复发、死亡率高等特点，典型症状是乏力、高烧和出血。AML是一种病发于骨髓，进展快速的癌症。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）估计，全美今年将有超过21000个新病例，并有超过10000名患者死于该疾病。在所有AML患者中，有8%-10%的患者属于“化疗或放疗有关的AML”（T-AML），另外有部分患者由于血液疾病和其他癌细胞的突变，会出现“骨髓增生异常相关变化的AML”（AML-MRC）。这两类患者的预后极不乐观，预期存活时间非常短。因此，他们也急需全新的治疗手段。

在一项有309名患者参与的临床试验中，Vyxeos的安全性与疗效得到了验证。这些招募的患者均为新近诊断的T-AML或AML-MRC患者，他们随机被分为两组，一组接受Vyxeos的治疗，一组接受阿糖胞苷与柔红霉素的直接治疗（经典的7+3疗法）。试验表明，接受Vyxeos治疗的患者，中位总生存期达到了9.56个月，较对照组的5.95个月有显着提高。它的安全性也得到了充分的评估。综合这些数据，美国FDA批准让这款突破性疗法上市。



Vyxeos 的常见副作用包括出血事件（出血）、伴有白细胞计数减少的发热（发热性中性粒细胞减少）、皮疹、组织肿胀（水肿）、恶心、粘膜炎症（粘膜炎）、腹泻、便秘、肌肉骨骼疼痛、疲劳、腹痛、呼吸短促（呼吸困难）、头痛、咳嗽、食欲下降、异常心律（心律失常）、肺部感染（肺炎）、血液感染（菌血症）、发冷、睡眠障碍和呕吐。对柔红霉素、阿糖胞苷或制剂中任何成分有严重过敏史的患者不应使用 Vyxeos。应对使用该药物的患者进行过敏反应监测及心脏功能下降监测。Vyxeos 一直与严重或致命的出血事件有关。静脉输注时，柔红霉素一直与药物泄露位点的皮肤及皮下组织严重损伤（坏死）相关。妊娠或哺乳期妇女不应使用 Vyxeos，因为这可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

Vyxeos 的处方信息包含一项黑框警告，提醒不要将 Vyxeos 与含有柔红霉素（和 / 或阿糖胞苷）的其它产品互换。FDA 授予了该产品上市申请优先审评资格与突破性疗法资格。Vyxeos 也获得了孤儿药资格，这一资格可提供激励措施，以帮助和鼓励罕见病药物的开发。FDA 将 Vyxeos 的批准授予了 Jazz 制药。