背景：尼拉帕尼niraparib是一种聚（腺苷二磷酸[ADP]-核糖）聚合酶（PARP）抑制剂，无论是否存在铂类化疗，与复发性卵巢癌患者的无进展生存期显着增加相关BRCA突变。尼拉帕尼niraparib对于新诊断的晚期卵巢癌患者对一线铂类化疗有反应后的疗效尚不清楚。
方法：在这项随机、双盲、3期试验中，我们以2:1的比例随机分配新诊断的晚期卵巢癌患者，在对铂类化疗有反应后每天接受一次尼拉帕尼niraparib或安慰剂治疗。主要终点是同源重组缺陷肿瘤患者和总体人群的无进展生存期，根据分层测试确定。在对无进展生存期进行初步分析时，对总生存期进行了预先指定的中期分析。
结果：在接受随机分组的733名患者中，373名（50.9%）患有同源重组缺陷的肿瘤。在此类患者中，尼拉帕利组的中位无进展生存期显着长于安慰剂组（21.9个月vs10.4个月；疾病进展或死亡的风险比为0.43；95%置信区间[CI]，0.31至0.59；P<0.001）。在总体人群中，相应的无进展生存期分别为13.8个月和8.2个月（风险比，0.62；95%CI，0.50至0.76；P<0.001）。在24个月的中期分析中，尼拉帕尼niraparib组的总生存率为84%，安慰剂组为77%（风险比，0.70；95%CI，0.44至1.11）。最常见的3级或以上不良事件是贫血（31.0%的患者）、血小板减少症（28.0%的患者）。7%）和中性粒细胞减少症（12.8%）。没有发生与治疗相关的死亡。
结论：在对铂类化疗有反应的新诊断晚期卵巢癌患者中，无论是否存在同源重组缺陷，接受尼拉帕尼niraparib治疗的患者的无进展生存期均显着长于接受安慰剂的患者。
