瑞格非尼regorafenib于治疗之前已使用氟嘧啶、奥沙利铂及依立替康为基础的化疗药物，一种抗VEGF治疗药物及一种抗EGFR治疗药物（如果是KRAS野生型）治疗过的转移性结直肠癌(mCRC)患者；用于治疗之前已使用甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗过的局部晚期、不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)患者。
瑞格非尼regorafenib是口服多激酶抑制剂，阻滞与血管生成有关的多个蛋白激酶[VEGF受体1-3，酪氨酸受体激酶2(TIE2)，原癌基因KIT、RET、RAF1、BRAF和BRAFV600E,肿瘤微环境相关受体血小板衍生生长因子受体（PDGFR）和纤维细胞生长因子受体（FGFR）。试验在2010年2月和2014年1月间进行，成人转移性GIST中。患者接受瑞格非尼regorafenib口服，每日160毫克，从第1-21天作为整个28天的一个循环。试验目的在临床获益率（CBR），定义为完全或部分缓解（PR）或病情稳定每RECIST1.1，无进展生存期（PFS），总生存期（OS），长期安全性数据，和≥16周代谢持续的测定成为评定其药效的标准。
33例患者接受瑞格非尼regorafenib中的至少一个剂量。平均随访为41个月。CBR被记录在患者33例[76％25;95％置信区间（CI）的58％〜89％]，其中包括6名永久居民。中位PFS为13.2个月（95%CI9.2-18.3月）其中四例仍在研究结束的无进展，实现临床受益超过3年（范围36.8-43.5月）。中位OS为25个月（95％CI13.2-39.1个月）。患者的肿瘤窝藏KIT外显子11的突变表现出的最长的中位PFS（13.4个月），而患者的KIT/PDGFRA野生型，非SDH缺乏经验的肿瘤中位1.6个月PFS（P<0.0001）。瑞格非尼regorafenib的安全性可预测且为大家熟知，最常见副作用包括皮肤毒性、疲劳、高血压、粘膜炎、腹泻和甲状腺功能异常，紧密监控、早期预防和治疗副反应在前2个治疗周期中特别重要。
