色瑞替尼ceritinib是一种高度选择性ALK抑制剂，在临床试验中已经显示出很好的疗效，事实上，已显示出比克唑替尼更大的抗肿瘤活性。研究药物尚未经FDA批准用于临床试验以外的治疗。
研究人员进行了包括两个阶段的I期试验。第一阶段，即剂量递增阶段，包括59名NSCLC患者，其接受日剂量的50mg至750mg的色瑞替尼ceritinib，以确定最大耐受剂量。研究的扩展阶段包括另外71名患者（总共130名）。大多数患者（122）具有ALK阳性的NSCLC;一些是克唑替尼抗性和克唑替尼天真。患者接受最大耐受剂量以确定安全性和功效。该研究中的大多数患者经历了对于色瑞替尼ceritinib的临床反应。ALK阳性NSCLC患者的总体反应率为58％，中位无进展生存期为7个月。患者用400mg至最大耐受剂量750mg的剂量治疗。
最常见的不良事件是恶心（82％），腹泻（75％），呕吐（65％），疲劳（47％）和增加的丙氨酸氨基转移酶水平（35％）。最常见的3或4级研究药物相关不良事件是增加的丙氨酸转氨酶水平（21％），增加的天冬氨酸氨基转移酶水平（11％），腹泻（7％）和增加的脂肪酶水平（7％），在治疗停止后可逆。
此次关于色瑞替尼ceritinib的数据将作为美国食品和药物管理局（FDA）监管应用的基础。FDA指定色瑞替尼ceritinib作为突破性治疗，旨在加速开发和审查治疗严重或危及生命的条件的药物，如果治疗已证明至少一个临床意义终点的现有治疗的实质性改善。详情请扫码咨询：
