塞尔帕替尼Retevmo被授予孤儿药资格用于治疗RET融合阳性NSCLC、RET融合阳性和RET突变甲状腺癌，包括低分化甲状腺癌、未分化或间变性甲状腺癌、MTC、局部晚期或转移性滤泡或乳头状甲状腺癌。
塞尔帕替尼Retevmo在甲状腺癌中的应用：塞尔帕替尼Retevmo(LOXO-292)获批治疗年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成年和儿科患者，需要全身治疗并且对放射性碘具有难治性。在先前未接受治疗(初治)和先前已接受过治疗(经治)的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR分别为59%和56%。根据来自RET改变的晚期实体瘤患者的研究结果，塞尔帕替尼Retevmo表现出良好的安全性，其特点是低级别治疗出现的不良反应(TEAE)、可控制的早期发病毒性和低治疗中断率。对正在进行的1/2期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)的事后分析，该试验在2021年虚拟AACR年会的第1周期间提交。
“在这项对LIBRETTO-001安全性人群的事后分析中，大多数TEAE是低级别的，在治疗过程中早期出现某些AE，并且可以通过剂量调整来控制，并且TEAE与低停药率相关，”ToddM写道。塞尔帕替尼Retevmo主要与低级别AE相关，并且在关键的LIBRETTO-001试验中很少减少剂量。
在研究的初始阶段，患者接受口服塞尔帕替尼Retevmo，剂量不太高。在研究的第2阶段部分，患者在28天的周期内每天两次接受160毫克selperatinib。为了更好地了解LIBRETTO-001试验中塞尔帕替尼Retevmo的临床安全性，研究人员对参与该研究的患者进行了事后分析，以评估该药物在RET改变的晚期实体瘤患者中的安全性。详情请扫码咨询：
