间质性肺病 (ILD) 是系统性硬化症的常见表现，也是系统性硬化症相关死亡的主要原因。尼达尼布（维加特）是一种酪氨酸激酶抑制剂，已被证明在系统性硬化症和 ILD 的临床前模型中具有抗纤维化和抗炎作用。我们进行了一项随机、双盲、安慰剂对照试验，以研究尼达尼布在与系统性硬化症相关的 ILD 患者中的疗效和安全性。在过去 7 年内首次出现非雷诺症状且高分辨率计算机断层扫描显示纤维化影响至少 10% 肺部的系统性硬化症患者以 1:1 的比例随机分配，接受 150 mg 尼达尼布，每天两次口服给药，或安慰剂。主要终点是用力肺活量 (FVC) 的年下降率，在 52 周内进行评估。关键的次要终点是第 52 周时改良 Rodnan 皮肤评分和圣乔治呼吸问卷 (SGRQ) 总分相对于基线的绝对变化。
共有 576 名患者接受了至少一剂尼达尼布或安慰剂；51.9% 患有弥漫性皮肤系统性硬化症，48.4% 在基线时正在接受霉酚酸酯。在主要终点分析中，调整后的 FVC 年变化率在尼达尼布组和安慰剂组分别为 -52.4 ml/年和 -93.3 ml/年（差异为 41.0 ml/年；95% 置信区间 [CI ]，2.9 至 79.0；P = 0.04)。基于缺失数据的多重插补的敏感性分析得出主要终点的 P 值范围为 0.06 至 0.10。改良 Rodnan 皮肤评分和第 52 周时 SGRQ 总分较基线的变化在试验组之间没有显着差异，差异分别为 -0.21（95% CI，-0.94 至 0.53；P=0.58）和 1.69 （95% CI，-0.73 至 4.12 [未针对多重比较进行调整]），分别。尼达尼布组 75.7% 的患者和安慰剂组 31.6% 的患者报告腹泻是最常见的不良事件。
在与系统性硬化症相关的 ILD 患者中，尼达尼布组的 FVC 年下降率低于安慰剂组；没有观察到尼达尼布对系统性硬化症的其他表现的临床益处。在该试验中观察到的尼达尼布的不良事件概况与在特发性肺纤维化患者中观察到的相似；尼达尼布组胃肠道不良事件（包括腹泻）比安慰剂组更常见。
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