骨髓纤维化是一种比较严重的疾病，我国也有大量的患者。这种疾病以老年人居多，所以治疗上比较注意安全性。目前都是采用鲁索替尼（Jakafi）进行治疗，这款药物有着非常好的疗效性，而且安全性也很高，所以备受推荐。
入组患者的人群特征为：中位年龄66岁，其中52%的患者年龄大于65岁；57%为男性；53%的患者为原发性MF（骨髓纤维化）,31%为真性红细胞增多症后MF,16%为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8周内接受了红细胞输血；血红蛋白中位数为10.4g/dL,血小板中位数为236×10^9/L；患者的中位可触及的脾长度在肋缘下15厘米，70%的患者的脾长度在肋缘下10厘米或以上。通过MRI或CT测量，患者的中位脾体积为2381 cm3(范围为451 cm3到7765 cm3)。
本次试验主要疗效终点为经MRI或CT测量，48周时脾脏体积较基线减少35%或更多的患者比例，次要终点是从基线到第24周，MRI或CT测量的脾脏体积减少35%或更多的患者比例。
试验结果表明，STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼VS 安慰剂）在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为42% VS <1%。
STUDY2试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）在第48周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为29% VS 0%。STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼VS 安慰剂）总症状评分降低50%或以上的患者比例为46% VS 5%。STUDY1试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）的1年生存率为91% VS 84%，2年生存率为80% VS 69%，3年生存率为70% VS 61%。STUDY2试验中，两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）的1年生存率为96% VS 94%，2年生存率为86% VS 81%，3年生存率为79% VS 59%。
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