鲁索替尼（Jakafi）是一款JAK抑制剂，对于该类型的突变的病情具有很大的作用，目前这类患者以骨髓纤维化居多。所以这款药首先的被批准上市主要用于骨髓纤维化的治疗，多年以来有着不错的疗效，数不清的患者的病情得到了非常好的疗效。
在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。鲁索替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。简单来说要表明的意思主要为：鲁索替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。
因此，对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取鲁索替尼治疗。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展。
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