血液癌是由PV是与血细胞过度生成相关的罕见且无法治愈的疾病，可引起严重的心血管并发症，如血块，中风和心脏病发作。大约25％的PV患者发生羟基脲的抗性或不耐受，并被认为具有不受控制的疾病。这通常定义为血细胞比容水平大于45％，升高的白细胞计数和/或血小板计数，并且可能伴有衰弱症状和/或脾脏增大。最近发现鲁索替尼对其也有效果。
鲁索替尼用于治疗抗性或耐受羟基脲的真性红细胞增多症（PV）成年患者。鲁索替尼是欧洲委员会为这些患者批准的第一个针对性治疗。再而，诺华鲁索替尼获得欧盟批准用于罕见血液癌的靶向治疗。
鲁索替尼的批准基于关键的第三阶段RESPONSE临床试验的数据，证明显着较大比例的患者获得了血细胞比容控制的复合主要终点，而不使用静脉切开术和脾脏尺寸减小，疾病控制的关键措施，与鲁索替尼治疗相比较到最佳可用治疗（21％，分别为1％; p <0.0001）。在研究中，49％的鲁索替尼治疗患者中PV相关症状有50％以上的改善，而5％的治疗最佳治疗方案。Guy's和圣托马斯NHS基金会信托基金会伦敦研究调查员和血液学顾问医生Claire Harrison博士说：“欧盟委员会对鲁索替尼的批准是令人鼓舞的消息。鲁索替尼将满足未满足的需求，作为显示改善血细胞比容的第一种治疗方法，以及症状控制和减少患有红细胞增多症的耐受性或不耐受羟基脲的患者的脾脏尺寸“。诺华公司总裁布鲁诺·斯蒂格尼（Bruno Strigini）表示：“鉴于雅加维在红细胞增多症中的应用，突显了今天精神肿瘤研究时代的可能性。“鲁索替尼专门针对调节血细胞生成的JAK-STAT通路，并且已知它在这种疾病的潜在机制中发挥关键作用，使患者和医生成为治疗红细胞增多症的新方法。”
总体而言，非血液学不良事件（AEs）与以前在其他鲁索替尼研究中发现的PV和骨髓纤维化相似。在治疗的前32周内，鲁索替尼治疗组中最常见的3级或4级血液系统疾病是贫血（1.8％）和血小板减少症（5.5％）。最常见的非血液学AE是头晕（15.5％），便秘（8.2％）和带状疱疹（6.4％）[2]。三个最常见的非血液学实验室异常（任何等级）均为高胆固醇血症（30.0％），升高丙氨酸氨基转移酶（22.7％），天冬氨酸转氨酶升高（20.9％），主要为1级和2级。
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