鲁索替尼/芦可替尼虽然主流是用于骨髓纤维化的病情用药，但是作为JAK1抑制剂，对于这类基因突变的导致的病情都有一定的效果。而这一突变效果也会让血小板增高，所以这种情况下使用鲁索替尼进行治疗，也会有不错的疗效。
鲁索替尼的作用机制主要是与JAK1点位结合，从而起到抑制整个JAK-STAT通道的活化，阻拦促进细胞异常增殖的信号，从而起到靶向治疗作用。而鲁索替尼治疗血小板增多症一般三个月后可以取得疗效。不过对于没有JAK等基因突变的血小板增多症病友来说，仍然可用鲁索替尼治疗，缩小脾脏、缓解病情、改善预后、取得临床获益。不过，单一的鲁索替尼治疗原发性血小板增多症通常副作用较大，且无法阻止疾病转归。不过，还是会有部分病友出现治疗效果不佳甚至治疗失败的情况。因此，建议服用鲁索替尼治疗的病友可以介入针对性用药联合治疗，既能缓解药物副作用，还能延缓病程，阻止病情转归，提高治疗效果。
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