鲁索替尼/芦可替尼（RUXOLITINIB）是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。鲁索替尼是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物。鲁索替尼是蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂。
鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)治疗的安全性怎么样
一项研究比较了allo-HSCT后并发SR-aGVHD的12岁及以上患者，使用口服鲁索替尼10mg Bid治疗方案与最佳可用治疗方案的疗效及安全性。研究的主要终点是第28天的总缓解率（ORR），关键次要终点是第56天的持续缓解率（DOR）。其研究结果如下：
鲁索替尼组第28天的ORR与第56天的DOR均优于BAT组。鲁索替尼组不同级别aGVHD患者的ORR均高于BAT组，且优势比在IV级最高；两组不同部位受累aGVHD均有所改善；芦可替尼组的最佳ORR亦高于BAT组。鲁索替尼组治疗应答丧失的发生率低于BAT组，无治疗失败生存期长于BAT组。
鲁索替尼不增加复发与NRM的风险；芦可替尼组OS长于BAT组。
安全性数据与既往报道基本一致，芦可替尼组血小板减少症的发生率高于BAT组，贫血、感染与巨细胞感染的发生率也略高于BAT组。研究结果表明：鲁索替尼是第一个在SR-aGvHD患者的III期临床试验中，显示优于BAT的新药，也是唯一一个被FDA批准用于12岁以上的SR-aGVHD患者的药物。本试验表明，在II~IV级SR-aGVHD患者中，芦可替尼治疗组在第28天的ORR与第56天的DOR显著高于BAT组，这些数据也支持先前的研究结果，包括REACH1与Zeiser等人的多中心回顾性调查。
鲁索替尼组在第18个月时的癌症复发/进展与NRM累积发生率均低于BAT组，可见鲁索替尼未增加复发与NRM的风险。截止第56天的数据显示，芦可替尼组的OS优于BAT组，此时的总体生存数据还不够成熟，无法得出关于生存效益的结论，但两组患者死于aGVHD的比例无显著差异。
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