患有非转移性去势抵抗性前列腺癌且前列腺特异性抗原（PSA）水平迅速升高的男性发生转移的风险很高。我们假设恩杂鲁胺Enzalutamide可以延长转移性去势抵抗性前列腺癌患者的总生存期，从而延缓患有非转移性去势抵抗性前列腺癌且PSA水平迅速上升的男性的转移。
在这项双盲3期试验中，我们以2:1的比例随机分配患有非转移性去势抵抗性前列腺癌且PSA倍增时间为10个月或更短且正在继续雄激素剥夺治疗的男性每日一次接受恩杂鲁胺Enzalutamide（剂量为160毫克）或安慰剂。主要终点是无转移生存期（定义为从随机化到放射学进展的时间或无放射学进展至死亡的时间）。
共有1401名患者（中位PSA倍增时间，3.7个月）接受了随机分组。截至2017年6月28日，恩杂鲁胺Enzalutamide组的933名患者中共有219名患者（23%）出现转移或死亡，而安慰剂组的468名患者中有228名患者（49%）出现转移或死亡。恩杂鲁胺Enzalutamide组的中位无转移生存期为36.6个月，而安慰剂组为14.7个月（转移或死亡的风险比为0.29；95%置信区间为0.24至0.35；P<0.001）。恩杂鲁胺Enzalutamide治疗组与安慰剂组相比，首次使用后续抗肿瘤治疗的时间更长（39.6个月与17.7个月；风险比为0.21；P<0.001；这种治疗在15%的患者中使用，而48%的患者使用了这种疗法），如下所示：是PSA进展的时间（37.2个月与3.9个月；风险比，0.07；P<0.001；22%的患者发生进展对69%的患者）。在第一次总体生存期中期分析中，接受恩杂鲁胺Enzalutamide治疗的103名患者（11%）和接受安慰剂的62名患者（13%）死亡。接受恩杂鲁胺Enzalutamide治疗的患者中有31%发生了3级或以上的不良事件，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为23%。
在PSA水平迅速升高的非转移性去势抵抗性前列腺癌男性中，恩杂鲁胺Enzalutamide治疗具有临床意义，与安慰剂相比，转移或死亡风险显着降低71%。不良事件与恩杂鲁胺Enzalutamide既定的安全性一致。
