恩杂鲁胺enzalutamide针对雄激素受体信号通路中的多个步骤，这是前列腺癌生长的主要驱动因素。我们的目的是评估恩杂鲁胺enzalutamide是否可以延长化疗后去势抵抗性前列腺癌男性的生存期。在我们的3期双盲安慰剂对照试验中，我们根据东部肿瘤合作组的表现状态评分和疼痛强度对1199名化疗后患有去势抵抗性前列腺癌的男性进行了分层。我们以2:1的比例随机分配他们接受每天160毫克剂量的口服恩杂鲁胺enzalutamide（800名患者）或安慰剂（399名患者）。主要终点是总生存期。
该研究在计划对520人死亡进行中期分析后停止。恩杂鲁胺enzalutamide组的中位总生存期为18.4个月（95%置信区间[CI]，17.3至尚未达到），而安慰剂组为13.6个月（95%CI，11.3至15.8）（恩杂鲁胺enzalutamide的死亡风险比）组，0.63；95%CI，0.53至0.75；P<0.001）。恩杂鲁胺enzalutamide在所有次要终点方面均优于安慰剂：前列腺特异性抗原(PSA)水平降低50%或更多的患者比例（54%vs.2%，P<0.001）、软组织缓解率（29%vs.4%，P<0.001）、生活质量缓解率（43%vs.18%，P<0.001）、PSA进展时间（8.3vs.3.0个月；风险比，0.25；P<0.001），影像学无进展生存期（8.3vs.2.9个月;风险比，0.40；P<0.001），以及首次骨骼相关事件的时间（16.7个月与13.3个月；风险比，0.69；P<0.001）。
恩杂鲁胺enzalutamide组的疲劳、腹泻和潮热发生率较高。据报道，接受恩杂鲁胺enzalutamide治疗的5名患者（0.6%）出现癫痫发作。恩杂鲁胺enzalutamide显着延长了化疗后患有转移性去势抵抗性前列腺癌的男性的生存期。
