目的：在HER2CLIMB研究中，人类表皮生长因子受体2(HER2)阳性乳腺癌伴脑转移(BM)患者使用tucatinib图卡替尼后无进展生存期(PFS)的改善具有统计学意义。我们描述了BM参与者的颅内疗效和生存率的探索性分析。
患者和方法：患者以2:1的比例随机分配至tucatinib图卡替尼组或安慰剂组，联合曲妥珠单抗和卡培他滨。所有患者均接受基线脑磁共振成像；那些有BMs的人被归类为活跃的或稳定的。通过研究者评估将RECIST1.1标准应用于CNS靶病灶进行疗效分析。在所有BM患者中评估了CNS-PFS（颅内进展或死亡）和总生存期(OS)。在患有可测量颅内疾病的患者中评估确认的颅内客观缓解率(ORR-IC)。
结果：有291名BM患者：tucatinib图卡替尼组198名（48%），对照组93名（46%）。tucatinib图卡替尼组的颅内进展或死亡风险降低了68%（风险比[HR]，0.32；95%CI，0.22至0.48；P<.0001）。tucatinib图卡替尼组的中位CNS-PFS为9.9个月，而对照组为4.2个月。tucatinib图卡替尼组的死亡风险降低了42%（OSHR，0.58；95%CI，0.40至0.85；P=.005）。中位OS为18.1个月和12.0个月。tucatinib图卡替尼组（47.3%；95%CI，33.7%至61.2%）的ORR-IC高于对照组（20.0%；95%CI，5.7%至43.7%；P=.03）。
结论：在患有BM的HER2阳性乳腺癌患者中，在曲妥珠单抗和卡培他滨的基础上加入tucatinib图卡替尼可使ORR-IC增加一倍，将颅内进展或死亡的风险降低三分之二，并将死亡风险降低近一半。据我们所知，这是第一个在随机对照试验中证明对HER2阳性乳腺癌患者的BMs抗肿瘤活性有所改善的方案。详情请扫码咨询：
