赛尔帕替尼（Selpercatinib）是一款对于RET类突变表现非常良好的肿瘤靶向用药，目前经过多次的临床试验证明，这款药物对于具有RET类突变的多种病情的疗效性都很不错。在临床试验上，也属于见效好，副作用很低。
赛尔帕替尼（Selpercatinib）治疗的有效性对于多种疾病均有效果
结果来自I/II期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)，该试验在16个国家招募了患有晚期NSCLC（非小细胞肺癌）、甲状腺癌和各种其他伴有RET融合的实体瘤的患者。先前接受治疗的患者和首次开始全身治疗的患者均符合条件。所有参与者均接受赛尔帕替尼治疗，每日两次，每次一片。没有安慰剂组。
Subbiah介绍了32名患有12种晚期癌症的研究参与者的结果。近三分之二的人患有胃肠癌，其中九人患有胰腺癌，九人患有结肠癌。数量较少的其他癌症类型包括乳腺癌、小肠癌、卵巢癌和涎腺癌、肉瘤、黄色肉芽肿和原发部位未知的转移性癌症。除三人外，所有人都曾接受过全身治疗。
该组的总有效率(即肿瘤完全或部分缩小)为47%。在患有九种不同癌症类型的人群中观察到了确认的应答。在约一年的随访后，15名应答者中有11名持续应答。赛尔帕替尼总体上是安全的，耐受性良好。最常见的不良事件是ALT和AST肝酶升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该组中没有人因治疗相关不良事件而停止治疗。
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