瑞戈非尼/瑞格菲尼是目前比较推荐的肝癌患者用药，虽然效果非常不错。但是在很多患者心中，还是存在着些许的疑问。就是药物是怎样发生作用的，有效性到底有多好。所以以下会简短的介绍一些这款药物在肝癌患者中的有效性介绍。
瑞戈非尼抑制关键的促血管生成受体，如VEGFR-1，VEGFR-2及 VEGFR-3；TIE-2，PDGFR；以及FGFR-1和FGFR-2.瑞戈非尼抑制细胞增殖中重要的激酶，包括KIT、RAF及RET.具有抗肿瘤血管生成作用、抗肿瘤细胞增殖作用、抗肿瘤转移的作用。临床研究共纳入573例索拉非尼治疗失败的患者，按照2: 1的比例随机分为瑞戈非尼组(160mg,每日口服)和安慰剂组：连续用药21天，停药1周，每28天为1个治疗周期，直到疾病进展(影像学或临床)或出现不可耐受的不良反应。573例患者中，瑞戈非尼组和安慰剂组分别为379和194例，两组患者基线特征相似，男性占88%，高于既往报道的HCC男性占比(2:1~4:1之间)。
结果显示：与安慰剂相比，瑞戈非尼显著改善患者OS(10.6 vs7.8个月，P<0.0001)、PFS (3.1 vs 1.5个月，P<0.0001)，提高ORR(10.6%vs 4.1%)，中位缓解持续时间分别为3.5和2.7个月。两组安全性分析分别纳入374和193例至少接受一次研究药物治疗的患者。安全性结果显示，两组的严重不良反应发生率相当，采取措施后均可得到有效控制。所谓值不值得，对患者有效就是值得的。临床试验显示瑞戈非尼治疗肝癌的效果显著，可以改善患者的生产质量，延长患者的生存期。
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