免疫抑制（IST）治疗后，仍有1/4重型再障患者有全血细胞减少的表现。在过去的研究中，我们发现艾曲博帕（REVOLADE）治疗难治性再障是有效的，44%(11/25)的难治患者可以有造血的恢复。今天我们将继续报道新增加的18例患者对艾曲博帕治疗的有效性和安全性，以及整个研究中43位患者长期随访结果。
在用药3-4个月时，43例患者中有17例患者有治疗反应，总的治疗反应率（包括两系或三系细胞治疗反应）为40%。17例治疗有效者中，在继续服用艾曲博帕情况下，大部分（14/17）仍然有持续的造血改善，其中7例患者获得了中性粒细胞、红细胞以及血小板三系的明显增长。停用艾曲博帕后，5例患者在较长时间里仍能维持接近正常的外周血细胞数，中位时间为28.5（9-37）个月；大部分病人在停药后可以维持较稳定的外周血细胞数，中位时间为13（1-15）个月。
8例患者在服用艾曲博帕期间出现了新的细胞遗传学异常，其中5例患者出现7号染色体的丢失或部分缺失。到随访期末，入组病人没有一例进展为急性髓系白血病。艾曲博帕对于部分免疫抑制治疗无效的难治性再障患者是有效的，多系血细胞对艾曲博帕的治疗是有反应的，即使在停用艾曲博帕后，患者仍然能继续维持正常的造血功能。
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