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米哚妥林联合标准化疗可用于急性髓系白血病的治疗

时间:2019-07-05 11:04 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  急性髓系白血病(AML)是一组高度异质性的克隆性疾病,获得性体细胞突变在造血干祖细胞中不断累积是其主要的发病基础。近年来,深度测序技术的发展和应用使我们对AML基因突变谱从宏观上有了一个全景式的认识。基于这些研究及认识,科学家们尝试研发了多种小分子靶向治疗药物,并取得令人瞩目的成果。一些靶向治疗的研究成果已逐步丰富及改变了目前AML的临床治疗方案。

  突变fms样酪氨酸激酶3(FLT3)基因突变是AML最常见的基因突变之一,主要包括FLT3跨膜区的内部串联重复突变(FLT3-ITD)和累及活化环中的点突变(FLT3-TKD)两种形式。近年来,靶向FLT3受体激酶抑制剂的研发取得了巨大进展。其中,第一代FLT3抑制剂主要包括索拉菲尼和米哚妥林。其为多靶点抑制剂,单药治疗对FLT3-ITD突变复发或难治性AML(R/RAML)患者的生存改善并不显著,现多与化疗联合使用。

米哚妥林

  全球多中心前瞻性RATIFY研究证实,米哚妥林与标准化疗联合,可以显著提高FLT3突变成人AML患者的总体生存(OS)(中位生存时间为74.7vs25.6个月,HR=0.78,N=717)。基于这项研究,美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年批准米哚妥林用于FLT3-ITD突变初治AML患者的治疗。同时,在最新的欧洲白血病网(ELN)以及美国国立综合癌症网络(NCCN)指南中,米哚妥林联合化疗也被推荐作为FLT3突变成人AML患者的一线治疗方案。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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