目前，雷利度胺（来那度胺）已被成功地用于治疗炎症性疾病和癌症，其中FDA批准适应症为：合并地塞米松治疗多发性骨髓瘤（MM）；作为接受过自体造血干细胞移植的MM后的维持治疗。然而很多患者朋友不知道的是它也可以用在肝细胞癌(HCC)上。因为雷利度胺具备多种作用机制，在体外研究中，雷利度胺有三种主要的作用:1）直接抗肿瘤作用2）抑制血管生成3）免疫调节。在体内，雷利度胺通过抑制骨髓基质细胞的支持，抗血管生成和抗破骨作用，以及免疫调节活性，直接或间接诱导肿瘤细胞的凋亡。所以雷利度胺单药治疗一线进展的HCC患者也具有疗效。
在一期开放标签，单臂，研究者自发的II期临床研究中中，评估了雷利度胺作为晚期HCC患者二线治疗方案的安全性和有效性。该试验受试者均经过一线全身治疗进展或不耐受，BCLC分级为晚期HCC，ECOG PS评分为0-1，Child-Pugh肝功能评级为A。受试者口服雷利度胺25mg每天，28天为一个周期，直到疾病进展或死亡。试验结果显示，55名患者入组此次研究，患者无进展生存周期达到6个月的概率为9.1%，mPFS为1.8个月，mOS为8.9个月，没有患者获益完全缓解，7名患者部分缓解，22名患者疾病稳定，DCR 为53.0%。
单从试验总体数据上来看，似乎雷利度胺单药治疗一线进展HCC的效果比较一般，但此次临床试验对于雷利度胺生物标志物的探索性研究结果让人眼前一亮，40例基线AFP升高的患者中，17例(43%)有早期AFP的响应。与无应答患者相比，早期AFP应答患者收获较高的疾病控制率(76% vs 22%)。且有较长的无进展生存期(mPFS 5.4 vs 0.9个月)，和更高的反应率。
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