肌萎缩侧索硬化症(ALS),又称渐冻人症,是运动神经元病的一种,是累及上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。目前来说没有治愈的可能,尽管ALS是一种无法治愈的疾病,但有很多方法可以改善患者的生活质量,应早诊断,早期治疗,尽可能延长生命周期。延缓病情发展的药物主要是力鲁唑,是目前美国FDA对此病唯一批准的治疗用药。
力鲁唑是FDA批准的首个具有神经元保护作用的谷氨酸受体拮抗剂,可通过减少中枢神经系统内谷氨酸释放,减低兴奋毒性作用,推迟ALS患者发生呼吸功能障碍时间,延长存活期,是目前唯一临床试验证实可有效延缓ALS进展的药物。力鲁唑治疗肌萎缩侧索硬化症具有以下优势:
1、延长ALS存活期。研究表明,力鲁唑的12月生存率与21月生存率皆高于安慰剂,平均存活时间分别为449和532天。2、神经元保护作用。在与兴奋性神经毒性相关的多种神经元损伤动物模型中,证实力鲁唑具有较强的神经元保护作用。力鲁唑的这些神经元保护作用与其抑制谷氨酸的释放相关。3、用于帕金森病。帕金森病为原发于黑质-纹状体通路的变性病,主要以随意运动减慢、肌张力僵直、肢体震颤和正常的姿势平衡反射丧失为临床症状。实验已证实力鲁唑对不同的帕金森病动物模型有效。
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