胶质母细胞瘤是一种高度血管化的恶性肿瘤，目前对其复发有效的治疗少之甚少。2018年12约3日，Lancet Oncology杂志发表的一项多中心、开放标签的Ⅱ期随机对照试验结果显示：与洛莫司汀相比，瑞戈非尼（regorafenib）可以显著提升复发胶质母细胞瘤（rGBM）患者的总生存期，因此瑞戈非尼可能是一种潜在的明星靶向药。
瑞戈非尼是一种可口服的血管生成、基质和成瘤受体等酪氨酸激酶的多重抑制剂。洛莫司汀是第一代烷化剂类化疗药，可以透过血脑屏障对脑胶质瘤和转移瘤有很好的疗效，但骨髓抑制和消化道等副作用明显。该Ⅱ期、开放标签、随机对照试验验证瑞戈非尼比洛莫司汀可以显著提高复发胶母患者的中位生存时间和中位肿瘤无进展生存期，尽管瑞戈非尼的3-4级副作用比洛莫司汀稍多，但这有可能是由瑞戈非尼的使用疗程长于洛莫司汀造成的。
综上，从疗效和安全性综合考虑，瑞戈非尼仍然可作为一种潜在的、有效的靶向药物在将来运用到复发胶母细胞瘤的治疗中。与以往所选择的抗血管生成药不同，瑞戈非尼是一种多激酶抑制物，具有更多的药理、生理作用；本研究也是第一个能够有效提升复发胶母中位生存期的临床试验，同样也为后续Ⅲ期临床的开展积累了数据和经验。
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