近日，百时美施贵宝（BMS）针对施达赛（Sprycel）的第二个儿科白血病适应症做出指示，该药被美国FDA批准扩大其适应症，可联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。此次获批使得施达赛成为首个且唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的第二代酪氨酸激酶抑制剂。
一项多中心单臂II期临床研究CA180-372的数据为施达赛证实了其有效性。有一个队列中的78例新诊B细胞前体Ph+ALL儿科患者接受了施达赛联合与化疗进行治疗。研究的数据显示，在治疗的第3年这些受试者的二次无事件生存率(EFS)为64.1%(95%CI：52.4-74.7)，定义为启动施达赛治疗至第三次高危阻滞结束时缺乏完全应答、复发、继发性恶性肿瘤或任何原因死亡的时间。需要提醒的是，试验中有3例患者(4%)出现致命不良反应，8例患者(10%)出现了导致治疗中断的不良反应，包括真菌性败血症、移植物抗宿主病的肝毒性、血小板减少症、CMV感染、肺炎、恶心、肠炎和药物过敏。而比较常见的严重不良反应包括发热、发热性中性粒细胞减少、粘膜炎、腹泻、败血症、低血压、感染(细菌、病毒和真菌)、过敏、呕吐、肾功能不全、腹痛和肌肉骨骼疼痛。
到目前为止，施达赛获批的适应症包括：1.用于新诊断的Ph+CML-CP成人患者，用于对先前治疗药物(包括伊马替尼)具有耐药性或不耐受的慢性期、加速期、或骨髓或淋巴细胞期Ph+CML成人患者，用于对先前治疗药物具有耐药性或不耐受的Ph+ALL成人患者。2.用于Ph+CML-CP儿童患者，联合化疗用于Ph+ALL儿童患者，这些儿科患者应当在1岁及以上。
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