威罗菲尼（Zelboraf）是一种口服小分子激酶抑制剂，2011年该药获批治疗BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤。该药主要通过阻断某些促进细胞生长的酶，起到抑制肿瘤的作用。而近日，威罗菲尼的适应症得到了进一步扩大，FDA批准威罗菲尼治疗罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。
ECD是一种起源于骨髓、增长缓慢的血癌，ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。威罗菲尼此次获批是基于它在一项2期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。
结果显示，经Zelboraf（威罗菲尼）治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。使用Zelboraf的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。针对这一适应症，FDA授予Zelboraf优先审评资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。
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