药物阿扎胞苷在美国和欧洲被批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），在欧洲被批准用于治疗老年新诊断急性髓性白血病（AML）。而最近一项来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Ⅱ期研究结果显示，标准化疗药物阿扎胞苷联合一种免疫检查点抑制剂纳武单抗治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者的反应率和总体生存率令人振奋。在这项单臂研究中，共有70例平均接受了两种先前治疗方法的难治性/复发性（R/R）AML患者接受了阿扎胞苷75mg/m2，d1-7，静脉或皮下注射以及纳武单抗 3mg/kg，d1和d14，静脉注射，每4-6周。治疗总体反应率为33%，有22%的患者完全缓解。
在过去的10年间共有6种PD-1、PD-L2和CTLA-4抗体已经在美国和欧洲被批准用于10种类肿瘤的25种适应证，不过单一PD-1抗体药物在复发性AML或高危MDS患者中收效甚微，本研究的主要目的是评估阿扎胞苷联合纳武单抗治疗的安全性和有效性。这种药物组合疗法对以前没有接受过去甲基化药物（HMAs）例如阿扎胞苷或地西他滨治疗的患者尤其有效，总体反应率为52%。
另外，治疗前骨髓CD3和CD8细胞对这种联合治疗方法有预测作用，特别是CD3在预测应答方面具有很高的敏感性和特异性，可成为选择患者进行该种联合治疗的可靠生物标志物。尽管该项研究中的多数患者治疗成功，不过仍有有11%的患者发生了3-4级免疫相关不良事件，所有患者的总生存期为6.3个月。
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