美国食品和药物管理局（FDA）批准了诺华公司的突破性CAR-T新药Kymriah（tisagenlecleucel）治疗儿童和25岁以下青年中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（ALL）。这项获批从申请到折桂仅用了短短7个月。CAR-T疗法在全球首次获批可谓是FDA极具魄力的“历史性行动”，连FDA局长Scott Gottlieb都为此亲自点赞。
“我们正在医疗创新领域进入一个新的前沿，能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症。”Scott Gottlieb在新闻稿中说：“基因和细胞疗法等新技术有可能在我们治疗许多难治性疾病的能力方面创造一个拐点。”
CAR-T细胞疗法Kymriah的获批是基于一项多中心临床试验。试验对63名难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及年轻患者进行了疗效评估，结果显示，在治疗的三个月内，有52人病情得到完全缓解，总体缓解率高达83%。由于微小残留病灶意味疾病有可能复发，研究人员也进行了相关检测，结果在这些缓解的患者中无一人检测到微小残留病灶。
7月12日，FDA肿瘤药物咨询委员会以10:0的投票结果一致推荐批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请（BLA）。并预计于10月初作出最终决定。结果这次获批比预计时间提前了一个多月！
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