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鲁索替尼(Jakafi)有效改善骨髓纤维化症脾大症状

时间:2017-11-27 15:31 来源:康安途 作者:海外医疗康安途
  骨髓纤维化症(MF)是骨髓增殖性肿瘤的一种类型,其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常,MF患者存在不同程度的脾大症状,并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状,以上表现极大的降低了MF患者的生活质量。鲁索替尼(Jakafi)是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂,而研究认为MF的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调节异常有关。鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻MF患者的脾大症状,改善MF的相关症状(如发热、盗汗及腹痛等),进而提升患者的生活质量。英国盖斯医院的 Harrison 教授等开展了一项随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期临床试验,旨在分析鲁索替尼治疗MF患者的有效性及安全性,其文章发表在近期的 Leukemia 杂志上。
  
  该研究纳入MF患者219例,以2:1分为2组,其中鲁索替尼(Jakafi)组146例,另73例患者分配至其它最佳治疗组(BAT)。纳入的患者包括原发性MF、真红转化至MF或原发性血小板增多症转化至MF,根据IPSS评分均为中危-2或高危组。鲁索替尼组MF患者接受的治疗为:鲁索替尼15mg或20mg(若基础血小板计数在100~200×109/L范围,则用15mg;若>200×109/L,则用20mg)。而其它最佳治疗组(BAT)应用的治疗较多:包括市场上其它药物的单剂或联合使用,或仅仅进行观察处理等。而且BAT组患者可中途转至鲁索替尼组。研究旨在分析鲁索替尼治疗 MF 的有效性及安全性,有效性的主要比较指标为:脾脏体积减少≥35%的患者比例,次要比较指标为中位总体生存时间(OS)、出现脾脏反应的持续时间以及JAK2V617F的基因负荷大小。注:若脾脏体积比研究最低点体积增加>25%或比脾脏基线体积减少<35%,则认为脾脏反应消失。安全性方面,主要比较两组患者的不良事件发生率。
 
  
  在治疗过程中,鲁索替尼(Jakafi)组的146例患者一直坚持原有治疗,而BAT组的73例患者中有45例中途转至鲁索替尼组进行治疗。经过随访发现,在原有的鲁索替尼组146例患者中,41例患者达到脾脏体积减小≥35%,比率为28%;BAT组患者却无1例患者达到此项标准。且值得注意的是:在BAT组转至鲁索替尼组治疗的45例患者中,有19例曾达到过脾脏体积减小≥35%的标准,达到率为42.2%。鲁索替尼组患者的中位总体生存时间(OS)仍未达到,而BAT组仅为4.1年(鲁索替尼组优于BAT组),进一步采用意向性分析(ITT)得知:鲁索替尼组患者的死亡率比BAT组减少33%。此外,鲁索替尼组脾脏反应维持的时间也是优于BAT组的。
  
  在JAK2 V617基因方面,共有110例患者为JAK2 V617基因阳性,其中1/3的患者此基因的负荷量减少>20%,而大部分出自鲁索替尼(Jakafi)组。安全性方面,两组患者的不良事件发生率并无明显差异,且在非血液学不良事件方面,鲁索替尼组是低于BAT组的。血液学不良事件发生率基本相当。骨髓纤维化症作为骨髓增殖性肿瘤,其病程相对较长,以往治疗主要采用对症支持(比如输血、输板等)、干扰素、激素或小剂量化疗等。但其疗效往往欠佳,脾大症状难以得到改善,最终结局不太乐观。本研究中采用 JAK1/2 抑制剂鲁索替尼治疗(15mg或20mg,Bid)MF患者,效果佳,多数患者脾脏体积减小 35%,且安全性较好,总体来说,鲁索替尼可有效治疗MF患者,或许可称为以后治疗MF的方向。
  
  注:Jakafi是鲁索替尼的品牌名
  
  详情请访问  海外医疗  https://www.kangantu.com/oversea/

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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