2019年5月24日FDA批准Onasemnogene abeparvovec在美国上市，该药是一种基于腺相关病毒9型载体的基因疗法，用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。商品名为Zolgensma®。
由于临床急需及有望治愈SMN基因1双等位突变导致的SMA患儿，FDA相继授予该药快速通道、突破性疗法、罕见儿科疾病治疗药物、优先审评等相关资格认证，极大的缩短了审评时间，从Zolgensma ®IND申请到FDA批准上市仅历时8年。
Zolgensma®是一种基于腺相关病毒9型（AAV9）载体的基因疗法，腺相关病毒（AAV）载体具有低致病性、对宿主免疫原性弱、长期稳定表达、广泛的细胞和组织特异性强等优点。根据血清型的不同，目前常用的腺相关病毒可分为6型：AAV1、AAV2、AAV5、AAV6、AAV8、AAV9；其中，AAV9较其他病毒载体更容易通过血脑屏障，可以经静脉注射后运输至中枢神经系统，感染约60%的运动神经元。
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