精准医学的精髓,就是寻找一个特异性的分子靶点,然后研制有效率高、副作用小的分子靶向药物。比如EGFR突变对应的一代、二代、三代靶向药,比如HER2扩增对应的各种单抗和小分子抑制剂,比如VEGFR信号通路对应的各种口服多靶点小分子抑制剂。
随着基因组学、蛋白质组学等医学大数据的不断突破,以及制药工业的不断进步,那些突变阳性率较高的致癌基因突变,基本都已经有了对应的靶向药。这几年医学界主攻的方案,有两个,一个是:攻克那些阳性率很高、但是制药非常困难的靶点,比如KRAS突变,MYC突变,P53突变,这些都是几十年的难题了,突破起来非常非常困难,不过近期也有一些小小的进展。
另一个就是:寻找那些阳性率不那么高的少见靶点,研发靶向药,虽然受众不那么多,但是能救一个也是功德无量呀。比如多次介绍过的靶向药物LOXO-101、LOXO-292。
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