CAR-T细胞疗法首先从患者体内收集T细胞，然后通过基因工程在T细胞表面表达嵌合抗原受体（CAR）。这是一种融合蛋白，它的细胞外蛋白域是一个识别肿瘤表面抗原的单链可变区片段（scFv），而细胞内蛋白域包含了T细胞受体（TCR）和相关共刺激受体的细胞内蛋白域。这些CAR-T细胞然后被输回患者体内，它们可以识别和消灭表达指定抗原的肿瘤细胞。
目前，已有两种CAR-T疗法获得FDA批准，它们在治疗B细胞血癌方面疗效突出。然而，目前获批的CAR-T疗法都只能识别一种抗原。发现一个能够特异性标记肿瘤细胞的肿瘤表面抗原是一个巨大的挑战，这也是限制CAR-T疗法广泛应用的原因之一。
例如，靶向CD19的CAR-T细胞能够有效治疗B细胞血癌，然而因为CD19也表达在正常B细胞表面，这类疗法也会消灭正常B细胞，从而导致B细胞发育不全。虽然靶向CD19的CAR-T疗法的这一副作用通常不会致命，而且可以通过静脉输入免疫球蛋白来进行治疗，然而，在靶向其它抗原时，患者可能无法耐受CAR-T细胞对正常细胞的杀伤。
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