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地中海贫血患者基因疗法LentiGlobin的价格大概多少钱?

时间:2019-01-11 09:13 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  正在召开的第37届JP摩根健康医疗投资年会上,Bluebird bio(蓝鸟生物)透露了其基因治疗药物LentiGlobin可能定价为210万美元。LentiGlobin是一种用于治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的基因疗法,通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞回输到患者体内。

  DT是由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血液病,引发无效的红细胞生成,从而导致严重的贫血。输血依赖性β地中海贫血患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活,不过这种慢性输血容易提高铁超负荷的风险,进而可能导致多器官损害,并缩短预期寿命。目前全球约有30万人患有TDT,美国约1万人。2018年12月3日,bluebird公布了Lentiglobin在TDT患者中两项III期研究Northstar-2和Northstar-3的新数据。

LentiGlobin

  Northstar-2研究主要评估疗效,共招募16名(两名儿童和14名青少年/成人)非β0/β0基因型患者(年龄8-34岁),11名患者的随访时间在数据截止时至少为3个月,且有10名在最后一次随访时(治疗后3-18个月)停止接受输血。结果显示,患者开始产生基因治疗衍生的血红蛋白和接近正常的血红蛋白水平,并在大多数患者中消除了输血的需要。

  Northstar-3研究主要评估安全性,招募了患有更严重的β0/β0基因型或IVS-I-110突变的患者,安全性处理措施与白消安清髓预处理方案一致,包括血管闭塞性肝病的严重不良事件(SAE)。该试验仅报告了1例可能与LentiGlobin有关的3级血小板减少症的SAE。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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