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一次性基因疗法Luxturna可以治疗哪些类型的疾病?

时间:2018-12-06 09:34 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  11月23日,诺华(Novartis)宣布欧盟委员会(EC)批准Luxturna,一种一次性基因疗法,用于治疗由于RPE65基因的两个拷贝突变而导致视力丧失,但保留有足够数量的存活视网膜细胞的患者。该批准在欧盟所有28个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威均有效。Luxturna由Spark Therapeutics开发并在美国推广。Luxturna是欧盟批准的首个治疗遗传性视网膜疾病(inherited retinal diseases,IRD)的药物。

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  出生时携带两个RPE65基因拷贝突变的人从小就可能会发生严重的视力丧失,大多数患者会进展为完全失明。Luxturna提供的RPE65基因正常拷贝可以恢复并改善视力。在欧洲,目前仅有两种针对遗传性疾病的基因疗法获批上市:一种UniQure公司的Glybera,用于治疗一种导致脂肪在血液中积累的脂蛋白酶缺乏症,由于售价过高已于去年4月下市;另一种是葛兰素史克(GSK)的Strimvelis,用于治疗儿童重症联合免疫缺陷病,由于销量问题,早前已作为罕见病基因疗法组合打包出售给Orchard Therapeutics。

  9月21日,欧洲人用药品委员会(CHMP)宣布对13种疗法的批准采取了积极意见,其中包括FDA批准的首款在体基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec),由Spark Therapeutics开发用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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