克唑替尼是一种间变性淋巴瘤激酶 （ALK）靶向药物，早在2011年，克唑替尼就被美国FDA批准用于治疗通过FDA批准的检测方法诊断为ALK阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌 （NSCLC）。涉及ALK的融合基因是儿童间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）和炎性肌纤维母细胞瘤（IMTS）主要的病变基因。近日，一项小型研究显示，克唑替尼能使这类患者产生稳健和持续的临床反应。
该研究纳入26例复发/难治的ALK阳性的ALCL和14例转移或晚期ALK阳性的IMT患者，接受每日口服克唑替尼两次。研究的目的是检测其疗效和安全性。相关研究评估了ALCL患者NPM-ALK融合基因转录序列检测。研究结果显示，ALCL患者在165mg/m2和280mg/m2剂量水平的总反应率分别为83%和90%。而IMT患者的总反应率为86%（治疗剂量为100mg/m2、165mg/m2、280mg/m2）。
ALCL165组、ALCL280组和IMT组分别有83%（5/6）、80%（16/20）和36%（5/14）的患者获得了完全缓解，分别有0%（0/6）、10%（2/20）和50%（7/14）的患者获得了部分缓解。中位治疗持续时间分别为2.79、0.4和1.63年，其中12例因移植终止了协议治疗。最常见药物相关不良反应为中性粒细胞的减少，ALCL165组和ALCL280组分别为33%和70%，而IMT组为43%。治疗过程中大多数ALCL患者的NPM-ALK水平降低。人员表示，在该研究中，剂量似乎没有影响治疗反应的发生及强度，165mg/m2和280mg/m2的克唑替尼均可使患者产生稳定且持续的临床反应，这一结果为探讨克唑替尼联合常规化疗治疗新诊断ALCL疗效提供了理论基础。
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